Смята се, че приблизително 30% от пациентите с тежка хемофилия А и 5% -10% от пациентите с тежка хемофилия В имат инхибитори на фактора на кръвосъсирването в телата си, което прави лечението на хемофилия при тези пациенти по-предизвикателно. Въпреки че съществуващите методи на лечение значително са подобрили качеството на живот на много пациенти с хемофилия, пациентите с хемофилия B с инхибитори все още носят тежестта на заболяването и лечението поради ограничените възможности за превантивно лечение. Въз основа на незадоволените медицински нужди в тази популация и резултатите от фаза 2 клинични изпитвания, FDA е предоставила пробивна терапия на Alhemo за лечение на пациенти с хемофилия B с инхибитори.
Дизайнът на Alhamo има за цел да блокира протеин в тялото, наречен TFPI, който предотвратява съсирването на кръвта. Като блокира TFPI, Alhamo може да подобри производството на тромбин в присъствието на инхибитори, като по този начин компенсира дефицита или недостатъчността на други коагулационни фактори.
Това одобрение се основава на положителните резултати от изследователя на критичното клинично изпитване Фаза 37. Данните показват, че годишната честота на кървене (ABR) на пациентите, получаващи превантивно лечение с Alhemo, е намаляла с 86% в сравнение с тези, които не са получавали превантивно лечение. Изчисленият среден ABR на пациенти, получаващи превантивно лечение с Alhamo, е 1,7, докато ABR на пациенти, които не получават превантивно лечение, е 11,8. Медианата на ABR на групата на лечение с Alhamo е нула, докато средната ABR на пациенти, които не са получили профилактично лечение, е 9,8. Като вторична крайна точка за подпомагане на ефикасността, 64% от пациентите, получаващи профилактично лечение с Alhamo, не са имали спонтанно или травматично кървене през първите 24 седмици от лечението, в сравнение с 11% от пациентите, които не са получавали профилактично лечение. В проучването explorer7 най-честите нежелани реакции сред пациентите, получаващи лечение с Alhemo, са реакции на мястото на инжектиране (18%) и уртикария (6%). Сериозните нежелани реакции включват бъбречен инфаркт и алергични реакции.
